Nesta segunda-feira, 5, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o começo da etapa inicial dos ensaios clínicos em humanos da polilaminina, um fármaco em fase experimental criado por cientistas da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) destinado ao tratamento de lesões na medula espinhal. Os testes iniciais com uma variante ainda em desenvolvimento da substância mostraram resultados promissores, restituindo mobilidade a alguns pacientes e cães.
Atualmente, o foco é analisar uma formulação comercial do medicamento, desenvolvida em colaboração com o laboratório Cristália, que financiará as pesquisas. Segundo a agência, esta etapa inicial contará com a participação de 5 voluntários, com idades variando de 18 a 72 anos, que apresentem lesões totais da medula espinhal torácica entre as vértebras T2 e T10, necessitando de intervenção cirúrgica, ocorrida há menos de 72 horas. Assim, indivíduos com lesões crônicas não poderão participar do estudo.
A etapa inicial terá como finalidade analisar a segurança da polilaminina, verificando possíveis riscos e efeitos adversos associados ao seu uso. Os locais onde a pesquisa será conduzida ainda estão sendo determinados. Com base nos resultados, o fármaco poderá progredir para as fases 2 e 3, que visam demonstrar sua eficácia no tratamento da lesão. Apenas após a conclusão dessas três fases, o medicamento estará apto a ser submetido à aprovação da Anvisa para sua comercialização.
Entretanto, Tatiana Sampaio, que lidera o Laboratório de Biologia da Matriz Extracelular no Instituto de Ciências Biomédicas da UFRJ e é a responsável pela iniciativa, destaca que a autorização temporária antes da fase 3 pode ser viável neste contexto, considerando-se a raridade, gravidade extrema e a ausência de opções de tratamento disponíveis atualmente para essa lesão.
— Eu penso que esta fase inicial terá início em aproximadamente um mês e será breve, já que se refere apenas a 5 pacientes. A recrutamento dos participantes não deve levar muito tempo, pois há uma intensa promoção do estudo, o que fará com que os médicos fiquem atentos para comunicar aos pacientes sobre essa oportunidade. Minha expectativa é que a fase 2 comece, provavelmente, em menos de um ano e, caso obtenhamos resultados satisfatórios, possamos conseguir uma aprovação especial para o uso antes da fase 3.
O pedido para dar início aos ensaios clínicos em seres humanos foi apresentado no final de 2022. Desde então, a equipe da Anvisa tem promovido reuniões e oferecido orientações para que o laboratório e os pesquisadores pudessem reformular a solicitação, garantindo o cumprimento de todas as normas regulatórias necessárias para a execução dos estudos clínicos no Brasil.
A documentação foi elaborada a partir de testes iniciais realizados na fase pré-clínica, envolvendo experimentos em laboratório com animais e seres humanos. No entanto, esses testes apenas evidenciam o potencial da substância, não sendo suficientes para validar sua eficácia e permitir sua comercialização; para tal, é preciso realizar estudos clínicos.
Desde a revelação da polilaminina, indivíduos com lesões na medula espinhal têm buscado a Justiça e obtido sentenças favoráveis que forçam os pesquisadores da UFRJ a utilizar a substância experimental, devido à seriedade da situação. Tatiana esclarece que a equipe tem seguido as determinações legais, mas observa que essas administrações não fazem parte do protocolo de pesquisa, o que dificulta o andamento dos estudos.
O que ocorria era que muitos indivíduos estavam recorrendo ao sistema judiciário exigindo a implementação, e éramos forçados a atendê-los. No entanto, não conseguíamos oferecer a devida assistência, acompanhar os pacientes ou reunir as informações que a Anvisa requer. Estávamos utilizando um medicamento em fase experimental sem a salvaguarda de um estudo clínico. A recente autorização da Anvisa é um alívio, pois nos permitirá focar na geração dos dados necessários conforme os protocolos de pesquisa estabelecidos.
A polilaminina é uma proteína que desempenha um papel fundamental na estrutura e na função de diversos tecidos no corpo.
A polilaminina foi criada há 27 anos e é composta por uma proteína extraída de placentas, conhecida como laminina. Uma de suas principais funções é auxiliar na regeneração dos axônios, que são as partes dos neurônios que sofrem danos em casos de lesões na medula espinhal, prejudicando a comunicação entre o cérebro e os músculos.
Em avaliações iniciais, a polilaminina foi testada em cães e em um grupo de oito voluntários humanos, que receberam o tratamento entre 2018 e 2021 durante a fase aguda, até 72 horas após a lesão. A aplicação ocorreu diretamente na medula espinhal durante o procedimento cirúrgico. Os resultados mostraram-se variados, com alguns pacientes alcançando uma recuperação total dos movimentos, enquanto outros obtiveram apenas melhorias parciais.
No presente estudo clínico, será empregada uma formulação injetável de laminina a 100 μg/mL, que necessitará de diluição antes de sua utilização para produzir a polilaminina. Esse método, denominado polimerização, conecta moléculas menores em uma estrutura mais complexa, potencializando sua eficácia. A administração do medicamento ocorrerá uma única vez de forma intramedular, diretamente na região afetada.
No mês de outubro, após um encontro com Tatiana, Alexandre Padilha, o ministro da Saúde, afirmou que o ministério e a Anvisa definiram como prioridade os estudos relacionados ao medicamento. Atualmente, a autorização da agência foi obtida por meio do Comitê de Inovação da Anvisa, instituído no ano anterior para agilizar a análise regulatória de produtos e tecnologias inovadoras.
De acordo com a entidade, a polilamina é um dos tópicos prioritários dentro do comitê, assim como a vacina para o vírus chikungunya, o método Wolbachia para o enfrentamento da dengue e outras arboviroses, além das endopróteses. Para a pesquisadora da UFRJ, a formação do comitê representa “um marco na pesquisa clínica no Brasil e demonstra que a Anvisa está seguindo o caminho adequado“. (Foto: Lucas Reis)
Por Opinião em Pauta com informações da Anvisa
